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开创移植技术体系 让更多患者受益

2015年03月26日01:09    来源:科技日报    手机看新闻
原标题:开创移植技术体系 让更多患者受益

■创新启示录

  “异基因造血干细胞移植后复发及移植物抗宿主病防治体系建立与应用”课题,让血液病研究所所长黄晓军教授荣获了2014国家科技进步二等奖。

  黄晓军,北京大学血液病研究所所长。他带领团队开创的单倍型(半相合)骨髓移植技术体系,被赞为在世界范围内将改变未来造血干细胞移植事业的格局。

  2013年,第四届国际恶性血液病年会上,黄晓军因对国际血液——肿瘤学的杰出贡献,被授予大会最高荣誉“医学杰出贡献奖”。2014年,他又被授予2013年度“欧洲骨髓移植协会圣安东尼成就奖”。

  在经历了各种大风大浪之后,黄晓军的团队站在了更加深厚坚实的土地上前行,风华正茂,势不可挡。

  将“不可治愈”变为“可治愈”

  白血病、淋巴瘤等血液恶性肿瘤是严重危害人民生命健康的重大疾病。近年来,血液疾病在发病机制、分子标记、靶向药物等方向均取得了长足的进步乃至重大突破,血液恶性肿瘤患者5年生存期上升至60%—90%,逐渐由“不可治愈”变为“可治愈”疾病。

  骨髓移植是治疗恶性血液疾病的有效方法。“在骨髓移植之前,最重要的是要有供者。”黄晓军介绍,在骨髓移植技术的早期,供者的主要来源是同胞兄弟姐妹,而且要求配型完全相合。在兄弟姐妹之间能够找到供者的可能性大概在25%—30%,如果没有能配型成功的供者,接下来就只能通过骨髓库等寻找供者,无法保证每个人都能找到供者。

  目前,黄晓军团队经过十几年的努力,已找到了突破供体限制的新途径,使半相合,也就是父母供给子女,或子女供给父母进行骨髓移植达到与同胞兄弟姐妹间移植同等效果。论文中提到的单倍型移植的新进展让所有病人都有了供体,骨髓移植的供体选择从“有或没有”变成了“选哪个更好”。

  “白血病是不治之症这个概念是错误的。”黄晓军认为,通过合理治疗,相当多的病人可以长期生存甚至治愈,比如儿童白血病,70%左右可以治好。“在治疗血液病方面,我国的技术处于领先地位。当然,能治好不等于很容易治好,也不等于所有病人都能治好。但是,‘不治之症’这个观念一定要改变。”

  “北京模式”分享“中国智慧”

  2014年12月,在旧金山举行的全球血液界顶级学术盛会上,在全世界100多个国家和地区的1.8万多名与会专家中,黄晓军因其所建立、完善的单倍型移植技术体系——“北京模式”,在血液病医治上取得人类医学史的重大突破而备受瞩目。

  在白血病的治疗中,一直以来最大的难题是患者找不到合适的骨髓进行移植而丧生。黄晓军课题组历经十余年艰苦探索,首创单倍体移植技术体系,使所有白血病患者都能从自己父母或子女身上找到移植的骨髓,这让无数的患者重获生机。数据显示,北大人民医院血液所接受单倍体移植治疗的标危白血病患者的3年无病生存率达到68%,高危白血病为49%,优于同期M.D Anderson、Johns Hopkins等国际著名移植中心。这不但使该所发展为全球最大的单倍体相合移植中心、疗效最好的骨髓移植中心,而且由此形成的“北京模式”被全世界一半的单倍体移植所采用,成为国际血液学界最主流的移植模式。

  在“半相合移植峰会”上,全球仅有13位科学家获得大会发言资格,黄晓军是其中之一。2014年8月,黄晓军在全球顶尖血液学术杂志《Blood》发表了封面文章《关于供者选择原则的研究》;据悉,每年年会期间,《Blood》仅邀请四五位对全世界血液科学有重大影响的科学家做深度专访,以往这份荣耀一直由欧美科学家所垄断,而去年这一惯例首度被打破。

  另外,《Blood》还就供者选择的分层型原则对黄晓军进行视频专访,使其成为亚洲第一人。黄晓军在专访中介绍了课题组的最新科研成果,向全球血液专家分享了白血病治疗上的“中国智慧”。

  承担风险是创新的过程

  人民医院血液科似乎是全中国血液患者的最后希望,而黄晓军则成了希望的“代言人”。

  “更多的时候,我把风险和遭遇的问题看成是挑战和机遇,是创新的过程。”黄晓军认为,一个医生如果不敢面对风险,他绝对不会成为大家。“大部分人被风险压下去了,只有顶着风险的人才能冒出来。”

  人民医院血液科这些年接收了不少高危、难治的病人,比如急性早幼粒细胞白血病。黄晓军解释说,急性早幼粒细胞白血病是一种风险极大的疾病,很多病人从得病到死亡大约半月时间。而黄晓军团队已经探索出治疗该病的新方法。

  黄晓军介绍,我国从10年前就开始用维甲酸和亚砷酸联合治疗急性早幼粒细胞白血病,根治率达90%以上。维甲酸是口服药,但亚砷酸是静脉注射制剂,患者必须住院输液治疗。如果能够用口服砷剂替代静脉亚砷酸,将提高患者生活质量,降低就医负担。因此,北京大学血液病研究所又开始了探索,他们提出了“口服砷剂在急性早幼粒细胞白血病治疗时疗效非劣于静脉砷剂”的研究假说。在陈竺院士和陈赛娟院士的支持和帮助下黄晓军组织全国七家血液病研究治疗中心,开展口服砷剂和静脉砷剂治疗急性早幼粒细胞白血病的多中心前瞻性随机对照试验。

  历时5年的前瞻临床研究证实,口服砷剂组患者的疗效(2年无病生存)非劣于静脉砷剂组患者;两组患者3年总生存率无显著差异,同时证实二者具有相似的安全性。

  “当前急性早幼粒细胞白血病的治疗,一般需要长达2年左右的维持治疗,长期住院输液无疑对患者的生活质量和患者家属的生活造成影响。”黄晓军表示,口服砷剂替代静脉砷剂,患者就可以在家口服药物治疗。这将提高患者生活质量,降低医疗费用。

  荣耀不属于我个人

  骨髓移植,毫无争议地成为北京大学血液病研究所的王牌,再加上世界首创的单倍型,这里已经成为国际上最大的5个移植中心之一。但在黄晓军的设计中,一个真正“国际范儿”的中心绝不能一支独秀。尤其规范化诊治,规范化治疗需要以规范化诊断为基础。为了达到理想中的规范,黄晓军建立了国内高水平血液系统恶性疾病规范化诊断平台。

  作为一个管理者,黄晓军希望,医生们不要挤一根独木桥,团队的每个成员都能在血液研究的各个领域、方方面面,各有专长,相互补位,这样才不会互相内耗。于是,他根据所里每个人自身的情况和血液研究所的现状,客观地做分析,制定每个人的成才设想。

  另外,在所有科研项目,黄晓军都是带着他的团队一起搞。“要把大家都带上去,水涨船高,重要的一点是我很自信,不怕被他们超过。”他常对年轻大夫说,你要前行,要有闯劲和锐气。如今,他“逼”着年轻大夫去探索,带着年轻大夫一起前行。

  对整个医疗行业来说,未来的多中心发展和融合是必然趋势。黄晓军看到了这种趋势,也开始着手实践着,从北大人民医院、清河人民医院,到北大国际医院,血液科已经形成了多中心的阵势,并将形成各自的特色与优势。

  “这不是竞争,而将是融合。”在黄晓军的理念中,未来的北大国际医院血液科不仅在技术上会达到国际一流水平,还将建设英文网站,举办各大血液科学术会议,成为国内外的学术交流平台。此外,国际医院不仅服务于国内患者,还将吸引国外患者,并配备完善的服务流程及就诊设施,让更多患者受益。

  “我们有全世界最大的异基因造血干细胞移植中心,我们有500多名医护、科研人员组成的专业团队,同时我们的团队获国家973,863计划等重大项目科研资金的支持。所以这份荣耀不属于我个人,而是属于国家。”黄晓军自豪地说,能跻身世界血液科学的金字塔尖,说明我们中国科学家有能力为人类白血病的治疗作出更大的贡献,从某种意义上讲也是“大国崛起”的一个例证。

(来源:科技日报)

(责编:王凤一(实习生)、赵竹青)


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