美或批准首個癌症基因療法

趙熙熙

2017年07月17日08:03  來源:《中國科學報》
 
原標題:美或批准首個癌症基因療法

  有望治療白血病 但仍存安全風險

  本報訊美國食品和藥品監督管理局(FDA)的外部顧問日前對一種癌症基因療法表示支持,即通過基因工程設計患者自身的免疫細胞來攻擊和消滅癌症。

  在7月12日進行的全體投票中,FDA下屬腫瘤藥物咨詢委員會以10比0的投票確定了一種嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法的好處大於風險。此次投票的背景是,該機構正在考慮是否要對一種名為“tisagenlecleucel”的藥物給予首次批准,該藥物是由瑞士諾華制藥公司生產的。

  通常情況下,FDA並沒有義務遵循其顧問的建議,但它通常都會這樣做。

  諾華公司正在尋求批准使用tisagenlecleucel治療患有白血病的兒童和年輕人,這種白血病又被稱為急性B細胞淋巴細胞白血病,它對之前的治療方法沒有足夠的反應,或者在治療后又會復發。在美國,大約15%的患有急性淋巴細胞白血病的兒童和年輕人會復發。

  研究表明,在這種情況下,CAR-T療法可以產生持久的再治療效果。在2015年開始的一項重要試驗中,63名參與者中有52人(82.5%)經歷了全面的病情緩解。這項未發表的試驗沒有對照組,因此調查人員還不能確定該治療有多少效果。但許多此類試驗的參與者在數月或數年裡都沒有再次罹患癌症。

  FDA的許多顧問都對這項療法贊不絕口。“這是一個重大的進步,它正在開創一個新時代。”該委員會成員之一、美國國立衛生研究院兒科腫瘤學家Malcolm Smith說。Timothy Cripe是俄亥俄州哥倫布市全國兒童醫院的腫瘤學家,他稱這是他一生中所見過的最令人興奮的事情之一。

  CAR-T療法首先從患者自身採集在免疫反應中發揮重要作用的T細胞,然后進行重新“編程”,所得到的T細胞含有嵌合抗原受體,能識別並攻擊癌變細胞,因此可重新注入患者體內用於治療。

  諾華公司的上述臨床試驗結果顯示,82.5%的急性B細胞淋巴細胞白血病患者在接受CAR-T治療3個月后,病情獲得完全或部分緩解,治療1年后的復發率為64%,存活率為79%。

  諾華公司首席執行官布魯諾·斯特裡吉尼在一份聲明中說:“這個委員會一致推薦CAR-T療法,使我們更接近於給有需要的患者提供首次獲得商用許可的CAR-T療法。”

  急性B細胞淋巴細胞白血病是一種惡性腫瘤性疾病,異常增生的原始細胞可在骨髓聚集並抑制正常造血功能。這種疾病的治療方案較為有限,其中兒童和青少年患者5年無復發存活率僅為10%至30%。

  CAR-T療法是廣受關注的一種癌症療法。除了諾華,美國風箏制藥公司與朱諾治療公司也在研發CAR-T療法。但今年早些時候,因臨床試驗中數名患者腦水腫死亡事件,朱諾治療公司正式終止了針對成年人復發難治型急性B細胞淋巴細胞白血病的基因療法臨床試驗。

  風箏制藥公司首席執行官阿裡·貝勒德格倫在上述委員會投票前發表博客文章說,今天他是諾華“最熱情的拉拉隊隊員”,這個投票不是關於生意或者競爭,而是關於“推進一項有潛力變革癌症療法的令人興奮的技術”。

  與此同時,一些委員會成員對CAR-T療法的不確定因素表示擔憂。這些因素包括用於制造細胞的病毒可能獲得復制的能力,或者不恰當地插入外來基因會使T細胞發生癌變。該委員會還指出了這種療法以及重新引入不同種類T細胞和其他免疫細胞的不確定效果。

  CAR-T療法是存在風險的,並且對於任何長期的毒性作用人們知之甚少。但密蘇裡州聖路易斯華盛頓大學醫學院腫瘤學家、FDA腫瘤藥物咨詢委員會主席Bruce Roth說,接受這種療法的年輕患者幾乎沒有其他選擇,而那些替代療法本身也有其自身的風險。“雖然我對晚期毒性有一些擔憂,但你必須首先成為一個長期的幸存者才有機會擔心晚期的毒性。”他說,“我想這就是這種藥物所能帶給我們的。”(趙熙熙)

(責編:魏艷、趙竹青)

推薦閱讀

世界首台!我國量子計算機超越早期經典計算機“這是歷史上第一台超越早期經典計算機的基於單光子的量子模擬機,為最終實現超越經典計算能力的量子計算這一國際學術界稱之為‘量子稱霸’的目標奠定了堅實的基礎。”潘建偉說。【詳細】

從“氣象特警”到“隨身空調” 航天技術來到你身邊航天技術民用化已經不是新鮮事。寶寶使用的尿不濕、方便面裡的蔬菜包等,這些產品最初都是由航天技術轉化而來,而我國現如今在航天技術轉化民用方面,更是已經覆蓋汽車、電子通信、醫療儀器等多個民用領域。【詳細】